脐带血的联合移植治疗为白血病患者带来更多机会

2015-06-09 16:15:01 
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脐带血造血干细胞价值引关注

近日关于6岁男童脐带血救白血病父亲,湖南6岁男童使用脐带血配合父亲的骨髓治疗白血病的新闻见诸报端。相信这两则新闻曾牵动了无数人的心。细心者不难发现,在这两则新闻提到的治疗白血病的方式中,都使用了脐带血。

对于血癌患者来说,尤其是对于那些晚期血癌的患者来说,造血干细胞移植是有效的选择方式之一。以前在大众认知中,患有白血病的病人能够在化疗后使用骨髓移植的方式进行治疗。但大多数人并不知道骨髓只是一种介质,真正在治疗过程中产生作用的是骨髓中的造血干细胞,是它让白血病不再是不治之症。那么脐带血到底对于白血病的治疗又存在什么重要的意义呢?

目前在临床应用中,脐带血最多的用途就是造血干细胞移植。其中脐带血移植又包括单纯脐血移植和与其他造血干细胞的联合移植。近期的两个脐带血应用案例,向我们展示了脐带血在联合移植中的强大作用。

联合移植,脐带血生命力强

六岁湖南男童小杰,患有幼年型慢性粒单核细胞白血病,这类疾病的治疗非常艰难,经常出现化疗无效。而造血干细胞移植往往是这类患者的唯一选择。众所周知,骨髓是造血干细胞的重要来源之一,②但非亲缘骨髓的配型比例只有四万到十万分之一。因此,来自脐带血的干细胞是另一种最优选择,因为这些细胞不需要完全匹配的配型。在这则案例中,由于患者病情的紧急和时间的紧迫,在无法找到完全相合配型的骨髓时,医生为小杰进行了脐带血联合父亲的单倍体造血干细胞移植手术,目前手术取得良好的治疗效果,小患者已出仓。

据了解,单倍体供体可使90%以上的病人获得造血干细胞移植机会,并可根据病情需要随时进行移植,使更多患者得到救治,但由于单倍体供、患者之间的组织相容性的差异,移植后可能会出现造血重建延迟,植入失败率高。《中国实验血液学杂志》2013年刊文指出将脐带血造血干细胞与成人细胞对比,脐带血造血干细胞“无污染、移植排异反应小、免疫抗原性弱,再生能力和速度是前者的10-20倍。”因此脐带血的顽强生命力能够减轻排异,促进细胞植入,是单倍体移植的最佳搭配。小杰的急性白血病危在旦夕,但依然依靠着这种有效的治疗方式,重燃生存希望。

亲缘使用,脐带血匹配高

在前些日,一位6岁的北京男孩儿晨晨用自己的脐带血配合外周血,救治患有白血病并体重达95公斤的父亲。由于父子体重相差太大,晨晨出生时保存的脐带血也派上了用场。这份脐带血可减少对晨晨外周血的采集量,降低对身体的影响。这是北京市脐带血库最近一起自存脐带血的应用案例。

《新英格兰医学杂志》1997年曾报道,78例接受亲属脐带血治疗的白血病患者存活率约 63%,而65例接受非血缘关系移植的患者存活率仅为29%,自体脐带血移植成功率为100%。

晨晨的爸爸患病后,因病情十分紧急,无法等待时间较长的非亲缘骨髓配型。因此只能寄希望于亲人,最终,6岁的儿子与之配型成功。据了解,晨晨的脐带血配型与父亲是5/6的相合。一般情况下,孩子的脐带血与父母至少可以达到半相合甚至更高的匹配度;脐带血在非孪生兄弟姐妹间的配型全相合率是25%。

因此,储存脐带血可增加患者在自身家族中找到合适造血干细胞来源的几率。

体重较大,多种方式脐带血仍可发挥作用

在这个案例中,由于患者的体重较重,因此所需的造血干细胞也较多,许多大众对于脐带血的存储数量,也抱有一些疑问。北京库数据显示,脐带血的使用人群里,成人占48.6%(年龄>18岁),其中体重超过100斤的患者占近50%,其中体重最大患者95公斤。在欧美,成人脐带血移植量已超过儿童。目前北京库自体冻存的脐带血有核细胞的平均数为8乘以10的8次方,理论上可供100公斤体重的患者自体使用。

另外,如果在单份脐带血所含的造血干细胞数量有限,患者体型又较大的情况下,接受双份脐带血造血干细胞移植能否改善患者的预后?来自血液和骨髓移植临床试验网络的专家做了这方面的工作,该研究发表在最近出版的《新英格兰杂志》上。

该研究结果表明,在儿童和成人血液系统恶性肿瘤患者中,无论是接受单份脐带血造血干细胞移植还是双份脐带血造血干细胞移植,患者生存率类似。

国际脐带血的其他领域研究进展不断

脐带血除了在成熟的血液疾病及免疫疾病有临床应用优势外,在其他疑难杂症的治疗研究方面,国外也不断取得新进展。

2006年,美国俄亥俄州立大学医学院开展大剂量免疫抑制剂联合自体脐带血移植治疗多发性硬化的研究;

2012年,美国杜克大学研究团队针对出生时储存了自体脐带血,随后出现发育迟缓的患儿开展了自体脐带血治疗④的实验性治疗;

2013年,美国杜克大学医学院继成功将自体脐带血治疗脑瘫进展到三期临床治疗(安全性及有效性得到FDA批准)后,开始进行利用自体脐带血治疗自闭症的创新研究;

脐带血临床价值刺激了国际公众对脐带血资源的认同和重视:全球公共库脐带血储量达到73万份;自体库脐带血储量达到403万份。

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